تقنية جينية ثورية تقرب العالم من علاج متلازمة داون
لندن- عربي21
16-Apr-26
02:40 PM
شارك
تمكن علماء من تطوير تقنية جينية، قادرة على استهداف الكرموسوم
الإضافي المسؤول عن متلازمة داون والعمل على تعطيله.
ووفقا لباحثين في جامعة هارفارد بالولايات المتحدة الأمريكية، استخدمت نسخة من أداة تحرير الجينات الشهيرة "CRISPR/Cas9"، تستهدف الكروموسوم الإضافي المسؤول عن متلازمة داون.
وتعرف متلازمة داون بأنها حالة وراثية ناتجة عن وجود نسخة إضافية من الكروموسوم رقم 21، ما يؤدي إلى وجود ثلاث نسخ من مئات الجينات بدلا من نسختين، وهو ما يسبب مشكلات في النمو ووظائف الجهاز العصبي.
وما يميز هذا البحث عن العلاجات الجينية التقليدية، التي تستهدف جينا أو جينين فقط، هو أن الفريق العلمي تمكن من إيجاد طريقة لتعطيل معظم نشاط الكروموسوم الإضافي داخل الخلية دفعة واحدة، مستلهمين ذلك من آلية طبيعية في الجسم.
ففي الإناث البيولوجيات، تحتوي الخلايا عادة على كروموسومين من النوع إكس، ولمنع تضاعف التعليمات الوراثية، يقوم جين يعرف باسم إكزست بإيقاف أحد الكروموسومين تلقائيا.
واستفاد الباحثون من هذه الآلية، حيث استخدموا التقنية المعدلة لإدخال جين إكزست إلى الكروموسوم 21 الإضافي، بهدف تعطيله.
وأجريت التجارب في المختبر باستخدام خلايا جذعية بشرية تحتوي على الكروموسوم الإضافي، وأظهرت النتائج أن التقنية نجحت في إدخال جين التعطيل بدقة عالية، مع تحسن ملحوظ في كفاءة الدمج.
ووفقا لباحثين في جامعة هارفارد بالولايات المتحدة الأمريكية، استخدمت نسخة من أداة تحرير الجينات الشهيرة "CRISPR/Cas9"، تستهدف الكروموسوم الإضافي المسؤول عن متلازمة داون.
وتعرف متلازمة داون بأنها حالة وراثية ناتجة عن وجود نسخة إضافية من الكروموسوم رقم 21، ما يؤدي إلى وجود ثلاث نسخ من مئات الجينات بدلا من نسختين، وهو ما يسبب مشكلات في النمو ووظائف الجهاز العصبي.
وما يميز هذا البحث عن العلاجات الجينية التقليدية، التي تستهدف جينا أو جينين فقط، هو أن الفريق العلمي تمكن من إيجاد طريقة لتعطيل معظم نشاط الكروموسوم الإضافي داخل الخلية دفعة واحدة، مستلهمين ذلك من آلية طبيعية في الجسم.
ففي الإناث البيولوجيات، تحتوي الخلايا عادة على كروموسومين من النوع إكس، ولمنع تضاعف التعليمات الوراثية، يقوم جين يعرف باسم إكزست بإيقاف أحد الكروموسومين تلقائيا.
واستفاد الباحثون من هذه الآلية، حيث استخدموا التقنية المعدلة لإدخال جين إكزست إلى الكروموسوم 21 الإضافي، بهدف تعطيله.
وأجريت التجارب في المختبر باستخدام خلايا جذعية بشرية تحتوي على الكروموسوم الإضافي، وأظهرت النتائج أن التقنية نجحت في إدخال جين التعطيل بدقة عالية، مع تحسن ملحوظ في كفاءة الدمج.
شارك
